Η 69χρονη Debby Orcutt διαγνώστηκε πέρυσι με καρκίνο του παγκρέατος, μια ασθένεια τόσο σοβαρή που ο γιατρός αρνήθηκε να της πει πόσο χρόνο είχε.

Με περιορισμένες επιλογές, εντάχθηκε σε μια κλινική δοκιμή ενός πειραματικού φαρμάκου, του daraxonrasib.

Από τον Ιανουάριο, οι όγκοι της συρρικνώθηκαν κατά 64%, σύμφωνα με τον σύζυγό της, και η Orcutt αναφέρει ότι αισθάνεται καλά και σχεδιάζει να συμμετάσχει στη γιορτή των Ευχαριστιών.

Η επιτυχία αυτή οδήγησε την FDA, τον Οκτώβριο, να εντάξει το φάρμακο σε ένα νέο πρόγραμμα ταχείας αξιολόγησης, το οποίο έχει στόχο να επιταχύνει την έγκριση υποσχόμενων θεραπειών χωρίς να υπονομεύει την αυστηρότητα των ελέγχων.

Μέσω του προγράμματος «Commissioner’s National Priority Voucher», φάρμακα με σημαντικές προοπτικές δύνανται να αξιολογούνται από έναν χρόνο σε μόλις έναν μήνα. Η δράση αυτή αφορά φάρμακα για καρκίνο, σπάνιες ασθένειες, διαβήτη τύπου 1, εθισμό στη νικοτίνη και άλλες αιτίες που θεωρούνται προτεραιότητα για τη δημόσια υγεία.

Το daraxonrasib στοχεύει μεταλλαγμένες πρωτεΐνες RAS, που ελέγχουν τον πολλαπλασιασμό των κυττάρων. Η Revolution Medicines, που το ανέπτυξε, κατάφερε να αναστείλει τη δραστηριότητα αυτών των πρωτεϊνών, οδηγώντας στην συρρίκνωση των όγκων - και μάλιστα χωρίς σοβαρή τοξικότητα στα ζώα.

Οι πρώιμες κλινικές δοκιμές έδειξαν ότι μεταξύ ασθενών με προχωρημένο καρκίνο του παγκρέατος, το 29% παρουσίασε μείωση των όγκων και πάνω από 90% σταθερότητα της νόσου.

Η μέση συνολική επιβίωση ήταν 15,6 μήνες, περίπου διπλάσια από τα συνήθη ποσοστά για τέτοιους ασθενείς.

Παρά την πρόοδο, το φάρμακο δεν φέρνει ίαση και συνοδεύεται από παρενέργειες: σε 40 συμμετέχοντες, το 95% ανέφερε ανεπιθύμητη αντίδραση, εκ των οποίων το 35% σοβαρή, κυρίως εξανθήματα δέρματος. Ειδικοί εκφράζουν την ελπίδα ότι μελλοντικές βελτιώσεις θα καταστήσουν τη δράση του πιο μακροχρόνια.

Οι επιστήμονες θεωρούν το daraxonrasib «θεμέλιο» για νέες θεραπείες κατά του καρκίνου του παγκρέατος, έναν από τους πιο θανατηφόρους καρκίνους με την πενταετή επιβίωση να δίνει μόνο 13%, που πέφτει στο 3% όταν η νόσος εξαπλώνεται.

Η επιτυχία του συγκεκριμένου προγράμματος μπορεί να επιταχύνει την πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες, αλλά ειδικοί προειδοποιούν για πιθανή πίεση στους πόρους του FDA και υπογραμμίζουν την ανάγκη να διατηρηθούν υψηλά πρότυπα ασφάλειας.

Η ιστορία της Orcutt και άλλων ασθενών, όπως η 55χρονη Pranathi Perati, δείχνει ότι τα νέα φάρμακα μπορούν να προσφέρουν σημαντικό χρόνο αλλά και ποιότητα ζωής, ακόμη και εκεί που οι προηγούμενες θεραπείες αποτυγχάνουν.

Πηγή: Washington Post